دانشمندان براي اولين بار از تكنيك ژن درماني براي اصلاح ديد در بيماراني كه مبتلا به نوع نادري از كم بينايي پيشرفته مي باشند، استفاده كردند. آزمايشات بر روي ۴ نفر از ۶ بيمار جواني كه تحت درمان قرار گرفتند، نتيجه مثبت داد. دو نفر از داوطلبان كه تنها قادر به ديدن حركات دست بودند، توانستند بعد از چند هفته چند خط از نمودار تست چشم پزشكي را تشخيص دهند. Stephen Rose رييس تيم تحقيقاتي بنياد مبارزه با نابينايي در بيمارستان كودكان فيلادلفيا مي گويد: اين پديده بسيار خارق العاده خواهد بود. اگر اين موفقيت در تعداد بيشتري از بيماران نيز پاسخگو باشد، اين تكنيك پتانسيل بالايي براي از بين بردن نابينايي در ديگر بيماري هاي موروثي چشم خواهد داشت. دكتر Jean Bennett يكي از اساتيد رشته چشم پزشكي در دانشگاه پنسيلوانيا مي گويد: اين نتايح فوق العاده است و مي تواند آغازگر مرحله جديدي از تحقيقات باشد. دو تيم از دانشمندان بصورت جداگانه، ژن درماني را بر روي سه بيمار كه مبتلا به نوع كميابي از بيماري موروثي چشمي بودند، آغاز كردند. اين بيماري كه درماني براي آن وجود ندارد، در سنين بسيار كم آشكار شده و باعث اختلال در بينايي و كاهش شديد ديد بخصوص در شب مي شود و هم اكنون نزديك به ۲۰۰۰ نفر آمريكايي از اين بيماري رنج مي برند. ژن درماني - جايگزيني ژنهاي معيوب با ژنهاي سالم - كه مدت ۱۵ سال از آغاز آن مي گذرد و تاكنون موفقيتهاي محدودي را نيز براي انسان به همراه داشته است. اين مطالعات در سال ۱۹۹۹ با شكست مواجه شد زمانيكه اين درمان بر روي دختر ۱۸ ساله اي كه از اختلال كبدي رنج مي برد، انجام شد و منجر به مرگ او شد.  تعدادي از كودكاني كه از نوعي اختلال ايمني بدن رنج مي بردند نيز مبتلا به سرطان خون شدند. ژن معيوب را در اين حالت ميتواند به فقدان شمع موتور، در يك خودرو تشبيه كرد كه بدون آن كل موتور از كار خواهد افتاد.دانشمندان ميليونها ژن يكسان را كه سالم بودند به شبكيه در پشت چشم تزريق نمودند. يك چشم كه كمترين ديد را داشت مورد آزمايش قرار گرفت و چشم ديگر جهت مقايسه نگه داشته شد. بعد از درمان، ميزان ديد و حساسيت به نور هر كدام بصورت دوره اي اندازه گيري شد و براي تست تحريك پذيري، از مسيرهاي پرپيچ و خم با مانع  استفاده شد( Ù). هر سه داوطلب شركت كننده در اين درمان، دو زن ۱۹ و ۲۶ ساله و يك مرد ۲۶ ساله، بهبود قابل توجهي در بينايي خود - بخصوص در نوركم - داشتند. sاستيون، پسر ۱۸ ساله اي كه تحت درمان قرار گرفت، تا قبل از عمل، مسير پر پيچ و خم مخصوصي كه براي تست در نظر گرفته شده بود را در ۷۷ ثانيه طي مي كرد، اما بعد از آن توانست اين مسير را در نور كم و در طول ۱۴ ثانيه بدون برخورد با موانع طي كند. تاكنون عوارض جانبي جدي از اين آزمايشات گزارش نشده و محققان بر اين باورند كه وکتور تغيير يافته ايكه براي تزريق ژن به داخل شبکیه استفاده شده، به قسمتهاي ديگر بدن راه نيافته است.گروه تحقيقاتي اميدوارند كه اين آزمايشات در بيماران خردسال با عارضه خفيف تر نتيجه بهتري را در پي داشته باشد.